2025年12月31日，前沿生物药业（南京）股份有限公司（证券代码：688221，以下简称“公司”）自主研发的靶向补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2靶点的siRNA药物FB7013药品注册临床试验申请获得国家药品监督管理局受理。这款具有同类首创（First-in-Class）潜力的创新药，有望为全球IgA肾病患者带来全新治疗希望！
First-in-Class创新机制，直击疾病源头
作为全球首个申请临床、作用于MASP-2靶点的siRNA药物，FB7013的研发紧扣IgA肾病的核心病理机制，通过特异性抑制MASP-2蛋白活性，从源头阻断凝集素途径的异常激活，减少补体介导的肾脏损伤，为IgA肾病治疗提供了精准靶向的全新方案。更值得期待的是，基于这一核心作用机制，FB7013未来还可拓展至膜性肾病、糖尿病肾病等多个补体异常激活相关疾病领域，惠及更广泛的患者群体。
临床前数据亮眼，强效长久且安全可控
临床前的研究数据，充分展现了FB7013“强效、长久、安全”三大核心竞争优势：
抑制效果强效持久：在健康食蟹猴试验中，单次皮下注射FB7013对血清MASP-2蛋白的最大敲降幅度超过95%，且给药后105天，蛋白敲降幅度仍保持在90%以上。这意味着临床阶段有望实现每3—6个月给药一针的便捷频率，将大幅降低患者用药负担，显著提升用药依从性。
疗效明确全面：在食蟹猴IgA 肾病模型中，FB7013呈现出显著的剂量依赖性疗效，尿总蛋白肌酐比值（uPCR）和尿总蛋白（uTP）呈剂量依赖性降低，肾小球滤过率（eGFR）呈剂量依赖性升高；高剂量治疗8周后，肾小球系膜区系膜细胞数量减少36%，肾小球内IgA沉积减少43%，有效改善肾脏病理损伤，为临床获益奠定坚实基础。
安全性值得信赖：经In-silico脱靶分析、RNA-seq分析和miRNA样脱靶分析等多项试验验证，FB7013无明显脱靶风险；安全药理学研究进一步显示，其对食蟹猴的心血管系统、呼吸系统及中枢神经系统均无明显影响，临床前安全性表现优异。
国际学术认可，中国创新亮相全球舞台
FB7013的临床价值已获得国际权威学术领域的关注与认可。2025年11月，由美国肾脏病学会（ASN）主办的2025 ASN Kidney Week大会在美国得克萨斯州休斯敦召开，公司受邀参会并以口头报告的形式发布了FB7013在食蟹猴IgA 肾病模型中的完整临床前药效数据，向全球肾病领域专家展示了中国原研创新药的实力与潜能。
患者超千万，IgA肾病市场持续扩容
据弗若斯特沙利文报告，全球IgA肾病患者人数持续增长，从2015年的880万人增加至2020年的930万人，预计2030年将达到1020万人；与此同时，全球IgA肾病治疗药物市场保持快速增长态势，预计从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，年复合增长率高达16.1%。在如此庞大的患者群体和持续增长的市场需求下，FB7013的研发推进，不仅有望填补相关治疗领域的空白，更将凭借其创新机制和优异性能，有望在全球市场中占据重要地位，彰显中国原研药物的核心竞争力。
此次FB7013临床试验申请的受理，是公司在小核酸创新药领域的重要突破，也是公司创新研发实力的又一有力印证。未来，公司将继续深耕创新药赛道，以更具突破性的技术、更优质的原研药物，为人类健康保驾护航，书写中国生物制药的创新篇章！（齐和宁）
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